Disc Medicine расширяет портфолио гематологии за счет мирового лицензионного соглашения на Бипертин, впервые

Программа клинической стадии готова войти во вторую фазу исследования эритропоэтической протопорфирии (ЭПП)

Новости предоставлены

27 мая 2021 г., 16:30 по восточному времени

Поделиться этой статьей

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 27 мая 2021 г. /PRNewswire/ -- Компания Disc Medicine, Inc. объявила сегодня о заключении эксклюзивного всемирного лицензионного соглашения с F. Hoffmann-La Roche Ltd на разработку и коммерциализацию битопертина, препарата для перорального применения. Ингибитор GlyT1 с продемонстрированным влиянием на путь биосинтеза гема. Disc Medicine намеревается разработать битопертин для лечения гематологических заболеваний, в первую очередь эритропоэтической порфирии (ЭП), семейства редких, изнурительных и потенциально опасных для жизни заболеваний, вызванных нарушением регуляции биосинтеза гема в развивающихся эритроцитах.

«Это сотрудничество является важной вехой в становлении Disc Medicine лидером в гематологии и позволяет нам нацеливаться на синтез гема, фундаментальный биологический путь эритроцитов, который в значительной степени дополняет наши существующие программы по гомеостазу железа», — сказал Джон Кизель, доктор медицинских наук. , доктор философии, президент и главный исполнительный директор Disc Medicine. «Важно, что хорошо зарекомендовавший себя профиль клинической безопасности битопертина позволит нам быстро перейти к исследованиям на пациентах нескольких серьезных гематологических заболеваний».

По условиям соглашения Disc Medicine получит эксклюзивные глобальные права и будет нести ответственность за все разработки, производство и коммерциализацию битопертина и связанных с ним резервных соединений. Компания Roche получит авансовый платеж от Disc Medicine и потенциальных этапов развития, регулирования и коммерческой деятельности на общую сумму более 200 миллионов долларов. «Рош» также имеет право на получение многоуровневых роялти в зависимости от чистой выручки по ставке, варьирующейся от однозначных до высоких подростков, а также доли доходов от будущих транзакций, связанных с битопертином. Disc будет сотрудничать с регулирующими органами для начала исследований на пациентах в 2022 году.

Об эритропоэтических порфириях

Эритропоэтические порфирии (ЭП) представляют собой семейство ультраредких, изнурительных и потенциально опасных для жизни заболеваний, вызванных мутациями, влияющими на путь синтеза гема. Это приводит к токсическому накоплению порфиринов, которые активируются под воздействием солнечного света и вызывают окислительное повреждение окружающих тканей. ВП характеризуются выраженной кожной чувствительностью, которая проявляется приступами сильной жгучей боли, сопровождающейся образованием волдырей, отеком и обезображиванием, которые часто сохраняются. У пациентов также развиваются желудочно-кишечные осложнения из-за накопления порфиринов, включая камни в желчном пузыре и печеночную недостаточность у 5-20% пациентов. Не существует утвержденной терапии, модифицирующей заболевание, и единственным лекарством является трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Нынешний подход к уходу за пациентами предполагает принятие крайних мер по предотвращению дневного света, таких как ограничение активности на свежем воздухе в ночное время или использование защитной одежды и непрозрачных экранов, а также снятие боли. Первые признаки обычно проявляются в раннем детстве и сохраняются на протяжении всей жизни, оказывая серьезное влияние на благополучие, психосоциальное развитие и повседневную жизнь пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними. Эритропоэтические порфирии включают три подтипа: эритропоэтическую протопорфирию (ЭПП), Х-сцепленную протопорфирию (XLPP) и врожденную эритропоэтическую порфирию (ВЭП).

О Бипертине

Бипертин представляет собой низкомолекулярный ингибитор переносчика глицина 1 (GlyT1), вводимый перорально на клинической стадии. Глицин является важным предшественником биосинтеза гема, а GlyT1 необходим для поддержания адекватных уровней внутриклеточного глицина в развивающихся эритроцитах. Как модулятор синтеза гема, битопертин потенциально может принести пользу при ряде заболеваний, вызванных дисбалансом в производстве гема и промежуточных продуктов его пути. Бипертин оценивался на более чем 4000 здоровых добровольцах и пациентах в более чем 30 клинических исследованиях по множеству показаний, включая несколько исследований фазы 2 и 3 при психических расстройствах и редких заболеваниях крови, и имеет четко определенный профиль безопасности. Хотя эффективность ЦНС в этих исследованиях не была установлена, бипертин продемонстрировал заметное влияние на синтез гема. Более того, в доклинических исследованиях, проведенных Disc Medicine, было показано, что ингибирование GlyT1 битопертином снижает уровни метаболитов, которые являются основной причиной ЭП. Бипертин является экспериментальным препаратом и не одобрен для использования в качестве терапии ни в одной юрисдикции мира.